Un farmaco per la cura della sclerosi multipla passa la prima fase dei test. La malattia sinora non ha cure ma solo terapie palliative
Articolo del 29 agosto 2014
La sclerosi multipla chiamata anche sclerosi a placche, sclerosi disseminata o polisclerosi, è una malattia degenerativa autoimmune cronica demielinizzante, che colpisce il sistema nervoso centrale causando un ampio spettro di segni e sintomi. La distruzione della mielina (rivestimento dei nervi) determinata da un funzionamento anomalo del sistema immunitario provoca segnali cerebrali che non raggiungono la loro destinazione. E così si manifesta in molti modi diversi (disturbi della vista, coordinazione, memoria, debolezza muscolare, tic).
Non esiste una cura ma solo terapie palliative che possono essere prescritte per attenuarne i sintomi mentre alcuni trattamenti farmacologici sono disponibili per evitare nuovi attacchi e prevenire le disabilità. La prognosi è difficile da prevedere e dipende da molti fattori, mentre la speranza di vita è di circa da 5 a 10 anni inferiore a quella della popolazione sana.
Quindi, un farmaco che ha completato la prima fase di sperimentazione umana è una buona notizia per coloro (compresi due milioni di europei) che ne sono colpiti. Ed è quello che è stato pubblicato ieri sulla rivista Neurology, Neuroimmunology e Neuroinflammation da un equipe una squadra American Neurological Association.
Il lavoro è solo nella fase I, che misura la sicurezza del farmaco, ed ha un lungo iter davanti prima di arrivare all'uso clinico, ma è un nuovo approccio, spiegano gli autori. Finora, quello che è stato realizzato con le terapie per la sclerosi multipla è che nessun faceva regredire la malattia (la malattia non agisce continuamente, ma lo fa da episodi intervallati da periodi di stabilità).
In questo caso è stato scoperto, almeno nei test sui ratti che può interferire con l'attività di una proteina chiamata Lingo-1, che blocca il processo di ricostruzione della mielina. L'anti-Lingo-1, come viene chiamato il farmaco impedisce questa azione, che ha portato negli animali da laboratorio ad un recupero della funzione del nervo. I test condotti sulle persone finora non hanno prodotto dati disponibili. In questa fase sono stati reclutato 72 soggetti sani e 47 che hanno avuto la malattia in una fase di inattività o bassa progressione, e, come al solito in questi studi sono stati divisi in gruppi a ricevere placebo o varie dosi del farmaco, che viene somministrato mediante iniezione.
Il risultato principale è che non ci sono stati effetti collaterali significativi. Ma anche, la quantità di farmaco nel sangue ha permesso di mantenere il livello ottimale di anti-Lingo-1 che permette la rigenerazione della mielina che era stato visto negli animali. Così Diego Cadavid, un membro del laboratorio americano Neurological Association & Biogen che ha sviluppato il farmaco, è ottimista: "Con questi risultati possiamo iniziare studi per la fase II per vedere se questo farmaco è in grado di ripristinare la mielina e non ha alcun effetto sulla recupero delle funzioni fisiche e intellettuali ", ha detto. Allora sarà un grande passo per affinare i protocolli e misurarne definitivamente l'efficacia, che spesso richiedono anni.
Insomma una ricerca che infonde nuova speranza per gli ammalati e per le loro famiglie, rileva Giovanni D'Agata, presidente dello “Sportello dei Diritti”, che si augura che l'iter di sperimentazione possa portare ai risultati sperati già manifestati nella prima fase dei test.
La sclerosi multipla chiamata anche sclerosi a placche, sclerosi disseminata o polisclerosi, è una malattia degenerativa autoimmune cronica demielinizzante, che colpisce il sistema nervoso centrale causando un ampio spettro di segni e sintomi. La distruzione della mielina (rivestimento dei nervi) determinata da un funzionamento anomalo del sistema immunitario provoca segnali cerebrali che non raggiungono la loro destinazione. E così si manifesta in molti modi diversi (disturbi della vista, coordinazione, memoria, debolezza muscolare, tic).
Non esiste una cura ma solo terapie palliative che possono essere prescritte per attenuarne i sintomi mentre alcuni trattamenti farmacologici sono disponibili per evitare nuovi attacchi e prevenire le disabilità. La prognosi è difficile da prevedere e dipende da molti fattori, mentre la speranza di vita è di circa da 5 a 10 anni inferiore a quella della popolazione sana.
Quindi, un farmaco che ha completato la prima fase di sperimentazione umana è una buona notizia per coloro (compresi due milioni di europei) che ne sono colpiti. Ed è quello che è stato pubblicato ieri sulla rivista Neurology, Neuroimmunology e Neuroinflammation da un equipe una squadra American Neurological Association.
Il lavoro è solo nella fase I, che misura la sicurezza del farmaco, ed ha un lungo iter davanti prima di arrivare all'uso clinico, ma è un nuovo approccio, spiegano gli autori. Finora, quello che è stato realizzato con le terapie per la sclerosi multipla è che nessun faceva regredire la malattia (la malattia non agisce continuamente, ma lo fa da episodi intervallati da periodi di stabilità).
In questo caso è stato scoperto, almeno nei test sui ratti che può interferire con l'attività di una proteina chiamata Lingo-1, che blocca il processo di ricostruzione della mielina. L'anti-Lingo-1, come viene chiamato il farmaco impedisce questa azione, che ha portato negli animali da laboratorio ad un recupero della funzione del nervo. I test condotti sulle persone finora non hanno prodotto dati disponibili. In questa fase sono stati reclutato 72 soggetti sani e 47 che hanno avuto la malattia in una fase di inattività o bassa progressione, e, come al solito in questi studi sono stati divisi in gruppi a ricevere placebo o varie dosi del farmaco, che viene somministrato mediante iniezione.
Il risultato principale è che non ci sono stati effetti collaterali significativi. Ma anche, la quantità di farmaco nel sangue ha permesso di mantenere il livello ottimale di anti-Lingo-1 che permette la rigenerazione della mielina che era stato visto negli animali. Così Diego Cadavid, un membro del laboratorio americano Neurological Association & Biogen che ha sviluppato il farmaco, è ottimista: "Con questi risultati possiamo iniziare studi per la fase II per vedere se questo farmaco è in grado di ripristinare la mielina e non ha alcun effetto sulla recupero delle funzioni fisiche e intellettuali ", ha detto. Allora sarà un grande passo per affinare i protocolli e misurarne definitivamente l'efficacia, che spesso richiedono anni.
Insomma una ricerca che infonde nuova speranza per gli ammalati e per le loro famiglie, rileva Giovanni D'Agata, presidente dello “Sportello dei Diritti”, che si augura che l'iter di sperimentazione possa portare ai risultati sperati già manifestati nella prima fase dei test.
Multiple sclerosis, disseminated sclerosis or polisclerosi, is a degenerative disease chronic autoimmune demyelinating disease that affects the central nervous system, causing a wide spectrum of signs and symptoms. The destruction of myelin (the lining of the nerves) due to a malfunction of the immune system causes brain signals that do not reach their destination. And it manifests itself in many different ways (visual disturbances, coordination, memory, muscle weakness, tic).
There is no cure but only palliative treatment that can be prescribed to lessen the symptoms and some drug treatments are available to prevent new attacks, and prevent disability. The prognosis is difficult to predict and depends on many factors, while the life expectancy is approximately from 5 to 10 years lower than that of the healthy population.
Thus, a drug that has completed the first phase of human testing is good news for those (including two million Europeans) who are affected. And that's what was published yesterday in the journal Neurology, Neuroimmunology and Neuroinflammation by a team a team the American Neurological Association.
The work is only in Phase I, which measures the safety of the drug, and has a long road ahead before coming to clinical use, but it is a new approach, the authors explain. So far, what has been achieved with therapies for multiple sclerosis is that no one did reverse the disease (the disease does not act continuously, but it does so by episodes interspersed with periods of stability).
In this case it has been discovered, at least in tests on rats that can interfere with the activity of a protein called Lingo-1, which blocks the process of reconstruction of myelin. The anti-Lingo-1, as it is called the drug prevents this action, which resulted in laboratory animals to a recovery of nerve function. Tests on people so far have not produced data available. In this phase were recruited 72 healthy subjects and 47 who have had the disease for a period of inactivity or low progression, and, as usual in these studies were divided into groups to receive placebo or various doses of the drug, which is administered by injection.
The main result is that there have been no significant side effects. But also, the amount of drug in the blood allowed to maintain the optimal level of anti-Lingo-1 that allows the regeneration of myelin that had been seen in animals. So Diego Cadavid, a member of the American Neurological Association & Biogen laboratory that developed the drug, is optimistic: "With these results we can begin studies for Phase II to see if this drug is able to restore the myelin and has no effect on the recovery of the physical and intellectual, "he said. Then it will be a big step to refine the protocols and to measure definitively the effectiveness, which often take years.
So a search that gives new hope to the patients and their families, notes Giovanni D'Agata, president of the "Door of Rights," which hopes that the process of testing can lead to the desired results already appeared in the first phase of test.
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