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Sclerosi multipla, da un fattore di trascrizione una potenziale terapia

Articolo del 21 luglio 2014








L’attivazione di uno specifico fattore di trascrizione, chiamato SOX10, potrebbe portare a una svolta nel trattamento dei pazienti colpiti da sclerosi multipla (SM). La scoperta è stata compiuta dai ricercatori dell’Università di Buffalo, nello Stato di New York, che hanno identificato un componente della biochimica umana che può essere paragonato a un interruttore e che agisce sullo differenziazione delle cellule staminali in oligodendrociti. Queste sono le cellule nervose che hanno il compito di produrre la mielina, sostanza che avvolge i nervi e che viene distrutta dalle reazioni autoimmunitarie tipiche proprio della sclerosi multipla. I risultati della ricerca sono stati pubblicati su Pnas (Proceedings of the national academy of sciences) lo scorso 30 giugno.

La SM è una malattia neurologica cronica caratterizzata da un funzionamento irregolare del sistema immunitario che, per cause non ancora determinate, avvia un attacco contro le strutture del sistema nervoso centrale. Il fenomenoautoimmunitario si concretizza in un grave stato infiammatorio che conduce alla distruzione della guaina mielinica. Questa è composta da una matrice lipidica ed è indispensabile per il funzionamento dei nervi.

Al pari dei meccanismi che innescano la sclerosi multipla, nemmeno i percorsi biologici che sono alla base della formazione della mielina sono ben conosciuti. Gli scienziati hanno quindi dovuto procedere per tentativi, analizzando le proprietà di10 fattori di trascrizione diversi, esponendo cellule immature prelevate da cadavere a ognuna delle sostanze “candidate”. Tra tutte quelle testate, solo SOX10 ha dimostrato di saper indurre la maturazione dei precursori cellulari in oligodendrociti.

L’identificazione del ruolo di questo particolare fattore di trascrizione rappresenta una tappa fondamentale verso lo sviluppo di una terapia che possa correggere i danni provocati al sistema nervoso centrale dalla sclerosi multipla. Gli autori della ricerca hanno affermato che si dovrà partire da questo risultato per arrivare allo sviluppo di un trattamento consolidato. Questo potrebbe consistere anche solo in un farmaco da somministrare al paziente in modo da stimolare le capacità di recupero latenti nell’organismo.

Più probabilmente, sempre secondo quanto riferito dai ricercatori, sarà necessario ricorrere al trapianto autologo di cellule staminali, prelevate in precedenza dalla pelle o dal sangue degli stessi soggetti per poi reimmetterle dopo averle stimolate con l’applicazione di SOX10. Ulteriori ricerche dovranno verificare che quanto osservato in laboratorio possa essere di aiuto anche una volta effettuato il salto dalla preclinica alla clinica.




Fonte: http://www.xellbiogene.com/schede-221-sclerosi_multipla_da_un_fattore_di_trascrizione_una_potenziale_terapia


The activation of a specific transcription factor, called SOX10, could lead to a breakthrough in the treatment of patients suffering from multiple sclerosis (MS). The discovery was made by researchers at the University of Buffalo, State of New York, who have identified a component of human biochemistry that can be compared to a switch, which acts on stem cell differentiation into oligodendrocytes. These are the nerve cells that are responsible for producing myelin, the substance that surrounds the nerves and that is destroyed by autoimmune reactions typical characteristic of multiple sclerosis. The results of the research were published in PNAS (Proceedings of the National Academy of Sciences) last June 30. 

MS is a chronic neurological disorder characterized by an irregular functioning of the immune system that, for reasons not yet determined, launches an attack against the structures of the central nervous system. The fenomenoautoimmunitario takes the form of a severe inflammatory condition that leads to the destruction of the myelin sheath. This is composed of a lipid matrix and is indispensable for the functioning of the nerves. 

Like the mechanisms that trigger multiple sclerosis, even the biological pathways that are the basis of myelin formation are well known. The scientists then had to proceed by trial and error, analyzing the properties of 10 different transcription factors, exposing immature cells taken from the corpse of the substances in each "candidate". Among all those tested, only SOX10 has demonstrated the ability to induce the maturation of precursor cells into oligodendrocytes. 

The identification of the role of this particular transcription factor represents a fundamental step towards the development of a therapy that can correct the damage caused to the central nervous system by multiple sclerosis. The authors of the research have stated that you will get from this result to the development of an accepted treatment. This could also consist only in a drug to be administered to the patient in order to stimulate the recovery capacity latent in the body. 

More likely, according to the researchers, it will be necessary to use autologous stem cells, obtained previously from the skin or from the blood of the same items and then put them back after they have been stimulated by the application of SOX10. Further research will need to verify that what has been observed in the laboratory can be of help even once made ​​the leap from preclinical to clinical.

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