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Stamina: intervista al professor Camillo Ricordi

Articolo del 20 novembre preso da www.asamsi.org



Il dr. Ricordi, noto medico italiano ed esperto in staminali, ha risposto per ASAMSI ad alcune domande sulla tanto contrastata metodica del prof. Vannoni.

Dopo aver avuto l’onore d’intervistare il dr. Bach, esperto mondiale di SMA, sulla metodica Stamina e sui benefici che sta avendo su Sebastian e Celeste, affetti da SMA I, anche il dr. Ricordi ci ha concesso il privilegio di porgli qualche domanda su questo argomento, per cercare di fare chiarezza su questa vicenda tanto discussa.

Dopo gli studi all'Università di Milano il Prof. Camillo Ricordi ha ricevuto il NIH Research Trainee Award all'Università statunitense di St. Louis ed è stato per quattro anni direttore dei trapianti cellulari al Transplantation Institute dell'Università di Pittsburgh. Dal 1993 lavora all'Università di Miami, dove insegna e dirige, anche qui, la divisione trapianti. È inoltre presidente di “The cure alliance” (www.thecurealliance.org), un'organizzazione internazionale non-profit, associazione collegiale di scienziati, medici, chirurghi, e altri soggetti professionali che condividono la visione e l'obiettivo primario di sviluppare strategie efficaci per la cura e, infine, l'eliminazione delle malattie che affliggono l'umanità nel modo più veloce, efficiente e sicuro possibile. Un massimo esperto dunque, che con molta cordialità si è reso disponibile per un’intervista sul caso Stamina, forte della sua immensa esperienza e della privilegiata posizione neutrale verso questa diatriba tutta italiana sulla sicurezza o meno di questa metodica.

D: «Dr. Ricordi, il Ministero ha bocciato la sperimentazione motivando tale scelta con la pericolosità delle cellule di Stamina, con il fatto che potrebbero contenere frammenti ossei, o addirittura trasmettere malattie infettive o encefalopatie. Lei, cosa ne pensa?»
R: «Qui c’era la possibilità di verificare scientificamente un metodo e risolvere una volta per tutte questa saga. Rischio di frammenti ossei? Di trasmissione di malattie infettive? Queste sono scuse insostenibili che nessun esperto di terapie cellulari avrebbe mai sollevato! Poi, quando non ci sono ragioni obiettive ci si aggrappa alle regole europee, alla cGMP e chissà a quali interessi economici e conflitti di interesse. Chi blocca la verifica scientifica di un presunto metodo dopo che gli unici esperti, come il dr. Villanova e il dr. Bach, che hanno visto i pazienti trattati dichiarano senza equivoci che ci sono stati miglioramenti inspiegabili, dovrebbe guardarsi allo specchio. Chi poi deliberatamente mistifica, dice il falso e fabbrica informazioni prendendo dichiarazioni fuori contesto e frammenti solo per vomitare discredito su chi non la pensa come lui, mi fa pena sia come scienziato che come uomo».

D: «Il protocollo richiesto dal Ministero doveva adattarsi alle regole dei laboratori GMP e le cellule dovevano essere lavorate da un team diverso da quello di Stamina. Il prof. Vannoni ha dunque consegnato un protocollo semplificato che si adattasse a questi laboratori farmaceutici. Trova corrette queste imposizioni ministeriali?»
R: «Nessuno discute che ci vorrà cGMP per terapie complesse quando un trial si allargherà, ma imporre cambi al protocollo e cambio di personale che processa le cellule proprio nel momento di verifica di un metodica con presunti risultati importanti, è la cosa più stupida che abbia mai sentito e un suicidio scientifico. Chi l'ha proposto dovrà assumersi le sue responsabilità. Questo per dire che se un esperto sostiene un effetto clinico importante, l'ultima cosa che si dovrebbe fare è modificare, anche una virgola, il protocollo. Solo successivamente e in caso di verifica scientifica dei "claims" e dei risultati, si potrà parlare di standardizzazione, trasferimento dei dettagli degli SOP, training di altri centri o di altri biologi».

D: «Il prof. Della Piccola, senza aver mai visitato nessun paziente, ha dichiarato che la metodica Stamina non funziona perché non è basata su valide fondamenta scientifiche. Villanova e Bach, però, certificano i miglioramenti. Lei, come si sarebbe comportato?»
R: «Rispetto a Della Piccola non sono d’accordo. Nel mio campo se un gruppo viene da me e mi dice che è in possesso di cartelle che dimostrano che pazienti che prima facevano insulina ora non ne hanno più bisogno, se io confermo, dopo la revisione critica delle cartelle cliniche, che c’è una differenza significativa prima e dopo il trattamento, non mi interesserebbe se il protocollo fosse stato impostato "seriamente" o in maniera conforme ai regolamenti cGMP vigenti, ma vorrei una verifica scientifica al più presto per confermarne l'utilità clinica, o per smascherare una truffa o per qualsiasi gradazione di conclusioni intermedie. Come medico mi incuriosirebbe e se non mi incuriosisse mi preoccuperei di essere medico».

D: «Il prof. Vannoni viene sempre criticato duramente perché vuole mantenere segreto il suo protocollo. Lei farebbe altrettanto?»
R: «Rispetto al discorso della segretezza non è cosi semplice risponderle. Io, per esempio, ho rinunciato ai diritti dei miei brevetti per le processazioni di cellule che producono insulina distribuendo disegni, protocolli, caratteristiche tecniche dei sistemi di processazione cellulare e aiutando con training scienziati medici in tutto il mondo. Ma esistono anche molti casi in cui i protocolli vengono mantenuti segreti da parte dei rispettivi inventori, in alcuni casi perché non possono essere brevettati, in altri perché il brevetto potrebbe facilmente venir aggirato. Noi a Miami stiamo lavorando proprio ora con diversi protocolli di cui non conosciamo i dettagli di processazione, ma soltanto i "product release criteria" per mantenere la sicurezza dei pazienti. Distribuire tutti i dettagli di un protocollo al mondo prima di averne dimostrato l'efficacia clinica in un trial pilota potrebbe essere molto controproducente e non conosco nessuno che sia disponibile a mettere nelle mani di un team che non ha mai fatto quel prodotto cellulare il destino della sua sperimentazione clinica e i risultati clinici che eventualmente si otterranno. Sono quindi problemi complessi e si deve sempre pensare a quali potrebbero essere le conseguenze della diffusione gratuita di un protocollo o meno. Personalmente io sarei favorevole alla diffusione di un protocollo solo dopo che il team che lo ha originato dimostra l'efficacia clinica in un primo trial con 20-30 pazienti, o quanti necessari a stabilire le basi dell'efficacia di questo trattamento. Svelare i segreti dei dettagli del protocollo non credo dia alcun vantaggio, anzi potrebbe permettere a gruppi meno esperti di fare disastri».

D: «Se fosse stato interpellato dal Ministero che cosa avrebbe proposto?»
R: «Innanzitutto la revisione di tutte le cartelle cliniche e delle testimonianze di pazienti ed esperti che hanno valutato i casi fino ad ora effettuati, poi, se confermata l’evidenza di un effetto clinico avrei consigliato un trial pilota con valutazione rigorosa delle condizioni dei pazienti prima e dopo il trattamento. Ovviamente il protocollo doveva essere esattamente lo stesso di quello effettuato nei casi iniziali, senza cambiare una virgola, o un elemento della SOP (standard operating procedure), o un reagente o il personale che effettua la processazione, né il laboratorio. Tutta la commissione di esperti doveva includere esperti di terapie cellulari che avevano già effettuato trial clinici con staminali mesenchimali adulte allogeniche espanse e avrebbero dovuto conoscere i profili di sicurezza già dimostrati da queste cellule prima di dare pareri insostenibili scientificamente. Una DSMB di esperti delle malattie in questione avrebbe dovuto monitorare in tempo reale il progresso del trial clinico ed eventuali effetti indesiderati con "stopping rules" predefiniti. Infine, una commissione valutatrice dei risultati finali, composta da elementi imparziali ed esperti nella patologia specifica, avrebbe dovuto determinare l’efficacia o meno dei risultati ottenuti».

D: «Quale strada dovrebbe seguire Stamina per poter proseguire a curare i malati?»
R: «Secondo me dovrebbe proseguire con le cure compassionevoli, ma nel frattempo dovrebbe trovare finanziamenti pubblici o privati per far partire un trial serio che possa dare alle famiglie in primis, e poi a tutti gli altri, delle risposte concrete di efficacia o meno».

D: «Il prof. Vannoni ha dichiarato che ci sarà una collaborazione tra Stamina e l’Università di Miami. È fondata questa voce? Se si, in che termini?»
R: «Quello che stiamo discutendo con Vannoni è di fare una verifica/caratterizzazione dei prodotti cellulari del metodo Stamina per poi condividere i nostri risultati "indipendenti" con il pubblico e le autorità competenti. Non faremo trial clinici, ma solo caratterizzazione del prodotto cellulare. Non si potrebbero fare trial di Stamina negli USA senza permesso della FDA e senza validazione scientifica. Una volta caratterizzato il prodotto cellulare per definirne la sicurezza biologica, la composizione e la funzionalità, poi si potrà fare un'applicazione formale per ottenere fondi e per effettuare un trial randomizzato prospettico dove si confrontano il metodo Stamina con il miglior metodo di terapie di supporto esistenti, per verificare se esista un vantaggio legato all'infusione di cellule o meno. Abbiamo già ricevuto una bozza di protocollo di caratterizzazione cellulare basato su quello che facevano già in Italia e a cui stiamo aggiungendo altri test specifici. Abbiamo già contattato anche il gruppo di neurofisiologia dell'Università di Miami che ci aiuterà con la componente di caratterizzazione neuronale, sulla quale il nostro Cell Transplant Center non ha esperienza specifica».

Secondo il dr. Villanova e il dr. Bach i miglioramenti ci sono, il dr. Ricordi ha confermato la sicurezza delle mesenchimali e il clima di diffidenza e prevenzione degli scienziati italiani e del Ministero ancor prima di effettuare una sperimentazione… insomma… ora che le motivazioni della bocciatura di Stamina sono state fatte crollare come castelli di sabbia, chi si assumerà la responsabilità di aver tarpato le ali a qualcosa che avrebbe potuto migliorare la vita di moltissimi malati senza alternativa terapeutica? Chi ammetterà di aver rubato la speranza a chi ha solo quella per andare avanti?

Lascio all’intelligenza dei lettori trarre le dovute conclusioni.

Elisa Vavassori

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