Il 4 aprile 2012 durante la 38a riunione annuale del Gruppo europeo per il sangue e trapianto di midollo
che si svolgerà a
Ginevra, Svizzera (01.04.2012-04.04.2012), verranno presentato I risultati
preliminari di ASTIMS, uno studio prospettico randomizzato di
fase II dello studio EBMT sul trapianto autologo nella
prognosi infausta di sclerosi multipla. Questo è uno studio italiano.
Autologous Stem Cell
Transplantation International Multiple Sclerosis (ASTIMS) è uno studio,
multicentrico, prospettico, randomizzato, in singolo cieco di fase II che mette
a confronto l'attività di trapianto di cellule staminali autologhe (AHSCT):
BEAM, carmustina, citosina-arabinoside, etoposide e melfalan) rispetto al
Mitoxantrone per il trattamento di pazienti affetti da grave sclerosi
multipla (SM) che nonrispondono alla terapia convenzionale. I pazienti
inclusi nello studio dovevano avere un EDSS (Expanded Disability Status
Scale) compreso tra 3,5 e 6,5, tra i 18 e 50 anni di età, con una SM o
secondariamente progressiva (SP) o recidivante remittente (RR) con grave
decorso clinico nel corso dell'ultimo anno, definita come
una deterioramento di almeno 1 punto dei EDSS o 0,5 se fosse EDSS> 5,5.
L'endpoint primario è il numero di nuove lesioni in T2 in base a RMN a 48
mesi dalla randomizzazione, mentre gli endpoint secondari sono la progressione
clinica, le recidive, effetti avversi precoci o tardivi. Lo studio è
iniziato nel 2004 e nel novembre 2009, con 21 iscritti, 9 casi in AHSCT e 12
trattati con Mitoxantrone, così lo Steering Committee ha deciso di interrompere
la maturazione dei pazienti, dopo aver esaminato in particolare, le difficoltà
di iscrizione dei casi.
Grandi differenze negli
effetti collaterali tra i due trattamneti, alcuni pazienti si sono rifiutati di
essere randomizzati, l'assenza di attività MRI nella maggior parte dei pazienti
con SM SP sono stati tra i motivi principali per i problemi della competenza
dei pazienti. I pazienti randomizzati sono stati seguiti per ottenere
previsione di RMN e dati clinici. Un'analisi intermedia è stata effettuata
nei primi 10 casi randomizzati, e ha mostrato che 2 anni dopo il completamento
del trattamento, un numero medio di 3,17 nuove lesioni in T2 si è presentato
con Mitoxantrone contro 0,5 lesioni nei casi AHSCT (p <0,033). Quattro
casi sono stati persi al follow up. Dal dicembre 2011, 15 su 17 pazienti
valutabili sono stati seguiti per un periodo superiore a 48 mesi. Il
follow up è ora di 68 mesi (range 26-93) e di valutazione finale di RMN e dati
clinici saranno analizzati all'inizio del 2012.
On April
4, 2012 during the 38th annual meeting of the European
Group for Bloodand Marrow Transplantation, to be held in Geneva,
Switzerland (01.04.2012-04.04.2012), will
be presented the preliminary results of ASTIMS, a prospective
randomised Phase II EBMT trial on autologous HSCT in poor prognosis Multiple
Sclerosis. This is an italian study.
Autologous
Stem Cell Transplantation International Multiple Sclerosis (ASTIMS) is a
multicenter, prospective, randomized, single-blind phase II study which
compares the activity of autologous stem cell transplantation (AHSCT): BEAM,
carmustine, cytosine-arabinoside , etoposide, and melphalan) compared to the
Mitoxantrone for the treatment of patients suffering from several multiple
sclerosis (MS) that unresponsive to conventional therapy. Patients included in
the study had to have an EDSS (Expanded Disability Status Scale) between 3.5
and 6.5, between 18 and 50 years , with a MS secondary progressive (SP) or
relapsing remitting (RR) with several clinical course during the past year,
defined as a worsening of EDSS of at least 1 point or 0.5 if EDSS> 5.5. The
primary endpoint was the number of new T2 lesions based on MRI at 48 months
after randomization, and the secondary endpoints were clinical progression,
recurrence, early or late adverse effects. The study began in 2004 and in
November 2009, with 21 patients, nine cases AHSCT and 12 treated with
Mitoxantrone, so the Steering Committee has decided to discontinue the accrual
of patients, after examining in particular the difficulties of registration of
cases .
Large
differences in side effects between the two treatments, some patients refused
to be randomized, the absence of MRI activity in most patients with MS SP were
among the main reasons for the problems of competence of patients. The
randomized patients were followed for obtaining estimates of MRI and clinical
data. Interim analysis was performed in the first 10 randomized cases, and
showed that 2 years after completion of treatment, an average of 3.17 new T2
lesions presented in the Mitoxantrone against 0.5 cases in
the AHSCT ( p <0.033). Four cases were lost to follow up. Since
December 2011, 15 of 17 evaluable patients were followed for a period exceeding
48 months. The follow up is now 68 months (range 26-93) and final evaluation of
MRI and clinical data will be analyzed in early 2012.I and clinical evaluation
will be analysed at the beginning of 2012.
n.b.: foto presa da izsler.it
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